Oliver s maminkou Zdroj: archiv rodiny
Oliver s maminkou Zdroj: archiv rodiny
Rodiče malého Olivera mají na sehnání více než 30 milionů korun na speciální lék na SMA už jen pouze 30 dní. Za vším stojí nejen administrativní zátěž, ale i možná registrace genetické léčby v EU. Po jejím schválení by totiž Oliver nemusel na léčbu vůbec dosáhnout. Rodina tak žije v nejistotě a žádá o pomoc.
Rodiče malého Olivera si v úterý večer vyslechli šokující zprávu. Na získání 34 milionů korun na speciální genetickou léčbu SMA mají totiž místo 120 dnů pouhý měsíc. „Tato informace nás velice zaskočila a stále ji vstřebáváme, protože je to pro nás docela rána pod pás. Mysleli jsme si, že máme časovou rezervu, ale opak je pravdou,“ uvedli rodiče na Facebooku.
„My zatím žádáme pro Oliverka o specifický léčebný program, což je typ léčby, kdy lék ještě není registrován v Evropské unii, ale přesto se jedná už o registrovaný někde jinde ve světě – v tomto případě ve Spojených státech,“ uvedla pro zpravodajství TV Prima dětská neuroložka z neuromuskulárního centra kliniky dětské neurologie FN Motol Jana Haberlová.
Čas tak Oliverovi například krátí fakt, že se lék vyrábí přímo v USA – na jeho dopravu je potřeba nejméně dvou týdnů. Následně musí projít Oliver projít například testem na protilátky a jsou zapotřebí i určité administrativní kroky. „Takže musíme vědět, že můžeme lék pro pacienta objednat tři týdny před podáním a pokud my počítáme s tím, že bude lék registrován v půlce června, tak to znamená, že ho potřebuje objednat na konci května,“ upřesnila Haberlová.
Registrací léku pro EU by Oliver nemusel na léčbu vůbec dosáhnout
Komplikaci představuje i možná registrace léku v Evropské unii, která by se měla uskutečnit v půlce června. Není totiž jisté, jestli léčbu v hodnotě více než 50 milionů korun budou pojišťovny automaticky hradit. „Nevíme, jaká indikační kritéria ten lék bude mít v Evropské unii a z těch prvních zpráv se zdá, že nebudou zcela shodné s indikačními kritérii v USA. První věc tak je, jestli podle těch indikačních kritérií bude Oliver vhodný pro léčbu - předběžně se zdá, že ano - a další jestli budou ten typ léčby hradit,“ vysvětlila Haberlová.
Nicméně tady existuje i možnost že by Oliver na tuto genetickou léčbu nemusel vůbec dosáhnout. „Například by tady mohlo být kritérium, že pacient nesmí být na umělé plicní ventilaci více než 16 hodin za den. Ale my ty indikační kritéria zatím neznáme, předběžně se zdá, že tam toto kritérium nebude, takže by pro Olivera mohl být vhodný, ale tuto jistotu my nemáme. Proto jde rodina cestou veřejné sbírky,“ uzavřela dětská neuroložka.
Oliverek trpí nejhorší formou SMA
Rok a půl starý Oliverek se narodil se smrtelnou nemocí SMA 1. typu. Sám nejí, neumí polykat sliny, neumí se otočit a ani se poškrábat, když ho něco svědí. Kvůli tracheostomii potřebuje celodenní péči a dozor, aby se neudusil. Jeho mozek ale funguje normálně a pomalinku se učí i komunikovat.
Jeho stav je kvůli prodělaným zápalům plic tak vážný, že se díky Spinraze nezhoršuje, ale ani nedochází k výraznému zlepšovaní jeho dýchaní či pohybů. „Aktuální druh léčby Spinraza mu neposkytuje adekvátní zlepšení a ohrožují ho o to více časté zápaly plic. Každý tento zápal plic pro něj může být smrtelný,“ uvedli jeho rodiče.
