reklama

Rodiče Tomáška se SMA si mohou oddychnout. Nejdražší lék světa pojišťovna schválila

Tomášek Fiala (16 měsíců) se narodil s vážným vrozeným onemocněním známým jako spinální svalová atrofie (SMA). Nemoc se projevuje ochabováním svalů a dítě bez léčby postupně ztrácí schopnost pohybu, přidávají se problémy s polykáním a dýcháním. Tomáškovi může výrazně pomoci velice drahý lék Zolgensma, který musí schválit pojišťovna.

reklama

Onemocnění SMA je noční můrou všech rodičů. Projevuje se svalovou slabostí zejména dolních končetin. Zpočátku má dítě problém se samo posadit nebo postavit. Onemocnění má bohužel rychlý progres a bez včasné léčby se přidávají další problémy. Podle Václava Hradilka z pacientské organizace SMÁci, která pomáhá lidem se spinální atrofií, se nemoc v populaci vyskytuje přibližně u jednoho z deseti tisíc narozených dětí a asi jedna ze čtyřiceti osob je jejím přenašečem.

Čím dříve se na onemocnění SMA přijde, tím větší je šance na včasnou léčbu a lepší vyhlídky do budoucna.

„V dlouhodobém průměru se v Česku narodí 11 dětí se SMA za rok. Problémem v současné době je absence novorozeneckého screeningu. Onemocnění se běžně diagnostikuje až po šesti až jedenácti měsících, když se u dětí projeví první příznaky onemocnění. Následně jsou léčeni, ale nesou si navždy svůj handicap. Kdyby existoval novorozenecký screening, mohly by se vyvíjet jako zdraví jedinci,“ vysvětluje Hradilek. Léky by totiž bylo možné podávat ještě před projevem příznaků.

Malému Tomáškovi onemocnění diagnostikovali v jedenácti měsících. Když se jeho rodiče na začátku loňského prosince od lékařů dozvěděli, že syn trpí vážnou nemocí, kvůli které mu zbývá pár let života, rozhodli se bojovat. Pro Tomáška je největší nadějí lék Zolgensma, který je ale potřeba aplikovat nejdéle do dvou let věku. Problém je, že Zolgensma neboli genová terapie určená k léčbě spinální svalové atrofie, je nesmírně drahá. Jedna dávka vyjde na 2,1 milionu dolarů, což je v přepočtu přes 50 milionů korun.

Rodiče bojovali o nejdražší lék světa

„Na lék Zolgensmu jsme čekali přesně 48 dní ode dne, kdy přišla na pojišťovnu žádost. Byly to dlouhé dny plné stresu. „Od pojišťovny nám chyběly potřebné informace, navíc nám sdělila, že jsme složitý případ. V celé problematice jsme se jako laici velmi špatně orientovali a bylo to pro nás stresující,“ vysvětluje tatínek malého Tomáška. Rodina se nakonec obrátila na pacientskou organizaci SMÁci s prosbou o pomoc. „Velmi nám pomohli zorientovat se v celé problematice a nakonec i v komunikaci s poskytovatelem péče. Když nám 16. března volal lékař z nemocnice, že se máme 22. března dostavit na hospitalizaci kvůli podání léku Zolgensma, spadl nám kámen ze srdce,“ pokračuje tatínek Tomáš Fiala.

Rodiče malého Tomáška svůj příběh sdílí na webu Bojujeme pro Tomáška.

„Jsme takovým mediátorem mezi zdravotním systémem a rodinou Fialových. Naše pacientská organizace má krizovou linku, na kterou se pan Fiala obrátil a následně jsem mu pomohl s komunikací s pojišťovnou a vysvětlil mu, jaké má možnosti ve směru zdravotního práva a inovativní léčby,“ doplňuje Hradilek.

Před podáním léku Zolgensma měl Tomášek schválené čtyři dávky léku Spinraza, který se aplikuje lumbální punkcí do páteře. Poslední dávku doslal Tomášek 9. března. Tento lék zpomaluje progres onemocnění a v ideálním případě jej dokáže zastavit a navrátit již ztracené schopnosti pohybu. Cena jedné dávky se pohybuje okolo dvou milionů korun. Jeho výhodou je snadná dostupnost, nevýhodou pak aplikace do páteře každé čtyři měsíce.

Genová terapie je obrovskou nadějí pro pacienty se SMA

Podle informací od pacientské organizace SMÁci nelze porovnat účinnost genové terapie s jinými typy léčby. Oba léky – Zolgenasma i Spinraza – mají za úkol výrazně zpomalit či přímo zastavit progres onemocnění. Velký rozdíl je v samotném podávání. U genové terapie stačí jediná dávka za život, zatímco Spinrazu je potřeba podávat trvale každé čtyři měsíce.

U genové terapie musí malý pacient splnit dvě důležitá kritéria: lék se musí podat nejpozději do dvou let věku a jeho váha nesmí přesáhnout 13,5 kilogramu. I toto kritérium zatím Tomášek splňuje, protože váží necelých 10 kilogramů. Podle tatínka však Tomášek přibíral 0,5 až kilogram za měsíc, takže by maximálně stanovenou váhu mohl překročit za tři až pět měsíců. „V tomto případě je důležitější hmotnost dítě, věk je až druhotný faktor,“ dodává Daniel Kostan z pacientské organizace SMAci.

Pojišťovna: Lék jsme schválili včas

Ohledně schválení velice drahého léku Zolgensma jsme oslovili také zdravotní pojišťovnu RBP, u které je Tomášek Fiala pojištěný. „Na základě požadavku brněnské nemocnice a jejich ošetřujících lékařů jsme našemu pojištěnci Tomáši Fialovi v průběhu Vánoc během několika málo dnů schválili požadovanou léčbu přípravkem Spinraza,“ upřesňuje tiskový mluvčí Ivo Čelechovský s tím, že Spinraza má podle vyjádření specialistů na SMA stejný léčebný efekt jako genová terapie Zolgensma.

„Ošetřující lékaři pro změnu léku nestanovili žádnou časovou lhůtu. Léčivý přípravek Zolgensma lze podat u presymptomatických i symptomatických dětských pacientů ve věku do dvou let včetně, tedy do dne před třetími narozeninami a váhou pacienta do 13,5 kilograu. Proto měl být tento preparát na základě žádosti ošetřujícího lékaře nasazen výhledově,“ vysvětluje Čelechovský.

Dodává, že lék Spinraza navržený brněnskými lékaři pojišťovna urychleně schválila a jeho úhradu zajistila. „Máme za to, že Tomáš Fiala byl léčen přípravkem se srovnatelným léčebným efektem, takže k žádné časové prodlevě nebo dokonce ohrožení jeho života nedošlo,“ doplňuje Čelechovský s tím, že zdravotní pojišťovna RBP i v případě žádosti o léčivý přípravek Zolgensma pro Tomáše Fialu postupovala podle standardních postupů a jeho podání schválila.

Václav Hradilek z organizace SMÁci ještě dodává, že u léku Zolgensma je většinou problém s jeho úhradou. O aplikaci léku vždy rozhoduje neurolog v jednom ze čtyř specializovaných center, která se nacházejí v nemocnici v Motole, v Brně, v Ostravě a také v pražské Krči.

Tagy:

Hlavní zprávy

Maminka mohla žít, kdyby nás neřídil chaotik. Spolek připomíná Babišovi oběti pandemie
Koronavirus

Maminka mohla žít, kdyby nás neřídil chaotik. Spolek připomíná Babišovi oběti pandemie

Krátce před říjnovými volbami se vzedmula další vlna odporu vůči premiéru Andreji Babišovi a jeho hnutí ANO. Nyní s kampaní proti současnému předsedovi vlády přišel spolek Neschopnost zabíjí, který připomíná kroky vlády v době pandemie koronaviru. Kritizuje Babišovo chaotické chování, zhroucení Chytré karantény, špatnou komunikaci či nesmyslná opatření. K tomu spolek přichází s příběhy lidí, kteří kvůli koronaviru přišli o své blízké. Redakce CNN Prima NEWS požádala o vyjádření i premiéra, na nějž kampaň míří. Ten však na žádost nereagoval.

Porušuje Babiš zákon? Černošický úřad má o ovládání médií jasno, rozhodnutí ale tají

Černošický městský úřad rozhodl v řízení o přestupku proti zákonu o střetu zájmů, které vede s premiérem Andrejem Babišem (ANO). Obsah rozhodnutí nezveřejní, informoval ve středu na svém webu. Podnět podala organizace Transparency International (TI), podle níž Babiš porušuje zákon tím, že ovládá média. Premiér střet zájmů dlouhodobě odmítá.

Babiš, Fiala i Rakušan. Osm politických lídrů se utká v superdebatě Česko hledá premiéra

Necelé dva týdny před sněmovními volbami se na CNN Prima NEWS uskuteční velká superdebata s lídry nejsilnějších český stran či koalic. Nebudou tak chybět premiér Andrej Babiš (ANO), Petr Fiala (koalice Spolu) nebo Vít Rakušan (koalice Piráti a Starostové). Sledujte v neděli 26. září od 20:00 první díl speciálního vysílání s názvem Česko hledá premiéra.

Drsná rvačka v nechvalně známém Molenbeeku: Muž zmlátil pět policistů, vzdal se zásahovce

Incident, který se jen tak nevidí, se odehrál v nechvalně proslulé bruselské čtvrti Molenbeek. Během kontroly špatně parkujícího vozidla se policisté dostali do konfliktu s agresivním řidičem. Muž pět strážců zákona zranil, z toho tři vážně. Fyzicky dobře vybaveného násilníka musela zpacifikovat až zásahová jednotka. A důvod jeho řádění? Prý neštěstí v lásce.

Co předcházelo sebevraždě hokejisty Prokopa? Partnerka udělala rázný krok a odjela

Co přesně stálo za odchodem mladého hokejisty Tomáše Prokopa? Nad tím si láme hlavu řada jeho známých, kolegů. Jak potvrdil mluvčí klubu Motor České Budějovice, šlo o nešťastnou lásku. Že spolu už netvoří pár dokazují i sociální sítě jeho přítelkyně Adély, která smrt bývalého partnera těžce nese. Mohl být motivem jeho sebevraždy opravdu rozchod?

Skočil spoluvězni koleny na hlavu. Když vyšel na svobodu, putoval vzápětí do vazby

Policisté a soudy v Královéhradeckém kraji se potýkají s agresivním recidivistou. Pětatřicetiletý muž byl odsouzen už dvanáctkrát a ve vězení strávil celkově 15 let. Naposledy byl propuštěn v úterý, ale hned ho zadrželi policisté a ve středu skončil u soudu. Ten ho poslal do vazby, aby nemohl utéct. Kvůli pokusu o vraždu spoluvězně, kterému skočil koleny na hlavu, může recidivista strávit za mřížemi dalších 18 let.

reklama

Domácí zpravodajství

Horká fáze předvolebního vysílání: CNN Prima NEWS uvádí nové pořady i superdebaty s diváky

CNN Prima NEWS startuje horkou fázi předvolebního vysílání a uvádí celou řadu nových pořadů a formátů, jejichž společným tématem jsou blížící se volby do Poslanecké sněmovny. Od 30. srpna nabízí každý všední den speciální volební blok, dále mimořádná vydání pořadu 360° s diváky ve studiu, dvě superdebaty s lídry stran a v neposlední řadě moderní volební studio v den voleb samotných.

reklama