Stojím, teto! Maxík, který dostal nejdražsí lék světa, se postavil na vlastní nohy

Jde o novinku v léčbě spinální svalové atrofie (SMA), kterou Maxík trpí. O lék jeho rodiče bojovali se systémem, pořádali sbírky. Nakonec Zolgensmu po těžko přestavitelném martyriu rodičů a milionech vybraných od drobných dárců na účty – a to nejen pro Maxíka, ale i další tři takto nemocné české děti – hradí pojišťovny. A Maxíka, první české dítě s SMA, které lék dostalo, už postavil na nohy. Jeho pokroky jsme sledovali už od aplikace.

Co všechno se muselo stát, aby mohl Maxík používat nohy?

Původně rodiče nejen Maxíka, ale také Arturka, Oliverka a Adámka, vybírali na léčbu svých dětí ve veřejných sbírkách. Veřejnost prosili o neuvěřitelných více než 50 milionů korun pro každé dítě. Navíc malým pacientům neúprosně ubýval čas, protože Zolgensmu je možné dětem aplikovat jen do dvou let věku. Pak je pozdě. Boj rodin si můžete připomenout zde.

Pojišťovny tehdy léčbu ještě hradit odmítaly. Navíc, když se podařilo shromáždit dostatek peněz na první dávku pro jedno dítě, stát po rodině žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun. Zvedla se vlna odporu veřejnosti a věci konečně začalo řešit i ministerstvo zdravotnictví.

Použití léku Zolgensma povolilo ministerstvo letos v dubnu. Od Evropské komise (EK) pak lék dostal podmínečnou registraci, která je nutná ke standardnímu podávání pacientům v Evropské unii, v květnu 2020. V Česku byl na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví nakonec schválen pro podání třem dětem. Maxík byl první. Jeden z malých pacientů, Oliver, bohužel svůj boj o aplikaci Zolgensmy prohrál. Jeho zdravotní stav podání léku už neumožnil.

Jak se přišlo na nemoc, která Maxíka postupně paralyzovala?

Maxík od narození trpí vzácnou nemocí – spinální svalovou atrofií (SMA). V důsledku tohoto onemocnění dochází k úbytku svalových vláken. SMA patří četností výskytu mezi vzácná onemocnění, ale zároveň se řadí na přední místa příčin úmrtí v raném dětském věku.

Maxík se narodil 7. června 2018 a vše nasvědčovalo tomu, že půjde o zdravé miminko. Pár dnů po narození ale začal trpět silnými bolestmi, které ho trápily celé čtyři měsíce. Nicméně rostl a přibíral na váze jako každé dítě.

Když mu bylo 10 měsíců, jeho neustálý pláč se začal trošku uklidňovat. Přesto ale nedokázal vydržet delší dobu v klidu, aniž by plakal, že ho něco bolí. Rodiče z této situace byli unavení a zoufalí. Navíc lezení, které je pro batole v tomto věku už běžné, stále nepřicházelo.

V 11 měsících začal docházet na rehabilitace. I když s ním maminka poctivě cvičila, výsledek se nedostavoval. Rodiče si začali všímat i toho, že nebyl schopný zvednout hlavičku, když ležel v postýlce.

Špatný pocit matky nabíral na intenzitě, a tak třináctiměsíčního Maxíka vzala na kontrolní vyšetření. Odtamtud se dostal až k pediatričce, která mu odebrala krev, vše se ale zdálo být v pořádku. Až při návštěvě EEG ho prohlédla neuroložka, která z pohybů těla vytušila, že jde o spinální svalovou atrofii. Dalším vyšetřením se nemoc potvrdila.

Typickým projevem onemocnění je svalová slabost. Pacient má obtíže sám se posadit nebo postavit a obvykle není schopen samostatně chodit. V pozdějších stadiích nemoci je patrná i slabost polykacích a později také dýchacích svalů.

Maxíka však nová terapie doslova postavila na nohy. Svými malými nožičkami a obrovským úsilím tak on i jeho rodina de facto vyšlapali cestu k záchraně dalších, podobně nemocných malých pacientů.