Lék pro Maxíka
Dál sledujeme osud těžce nemocného dvouletého Maxíka. Už se u něj neprojevují žádné vedlejší účinky, které přišly, když mu lékaři aplikovali nejdražší lék na světě. V prvních dnech bylo Maxíkovi špatně, měl teplotu a podle lékařů mu mizely krevní destičky. Kvůli vrozené genetické vadě – spinální svalové atrofii – je chlapec na vozíčku. Lék za více než 50 milionů korun nakonec proplatí pojišťovna.
Maxík už se po aplikaci léku Zolgensma cítí dobře. „Zvracel, ale už nezvrací. Jednu noc si dvakrát ublinkl a tím to skončilo, zaplať pánbůh,“ řekl CNN Prima NEWS otec chlapce Jiří Mosler.
„V prvních dvou týdnech je typická zvýšená teplota, nechutenství, zvracení, nenaladěnost, protože v podstatě prodělává lehký virový infekt. Pak je tam ještě druhá fáze, která může nastat později, ale prozatím je vše v pořádku,“ sdělila ošetřující lékařka Maxíka Jana Haberlová.
Cena vysoká, ale vyplatí se to
Jestli nejdražší lék na světě pomůže, budou lékaři i rodiče Maxíka vědět nejdříve za dva měsíce. Pojišťovna už přislíbila lék za 53,7 milionu korun z veřejného zdravotního pojištění nemocnici Motol proplatit. Jde o rekordní částku vydanou za jednu dávku léku.
Lék vyrábí firma Novartis, která se odmítla vyjádřit na kameru. V písemném sdělení uvedla, že jednorázová léčba může výrazně ulevit zdravotnímu systému tím, že nahradí léčbu dlouhodobou, která se musí podávat po celý život.
Zázrak! Tak reagovali rodiče Maxíka. První dítě v Česku dostalo nejdražší lék na SMA
„To, co jste pro Maxíka dokázali, je ZÁZRAK, za který bychom vám chtěli z celého srdce poděkovat. I když máme pocit, že to slovy nejde vyjádřit. Jsme šťastní, že jsme to dokázali i u nás v České republice,“ píší rodiče Maxíka v poděkování na webové stránce. Skoro dvouletému Maxíkovi z Ostravy, který trpí spinální svalovou atrofií, byl ve čtvrtek odpoledne podán lék Zolgensma. Měl by pomoci v jeho léčbě. Chlapec je tak prvním Čechem, který dostal nejdražší lék na světě.
„Současný standard péče o tyto pacienty je podávání léčby po celou dobu života, což v horizontu deseti let může znamenat náklady přesahující 100 milionů korun,“ uvedla tisková mluvčí firmy Novartis Kateřina Nosek. Vývoj, testování a výroba genové terapie je vysoce rizikovým a komplexním procesem, který vyžaduje obrovské investice, výsledkem jsou ale terapie, které posouvají možnosti medicíny.
„Je to opravdu přelomový lék a jeho vývoj byl extrémně náročný i časově dlouhý a z toho důvodu byla cena vyčíslena takto, ale do budoucna, protože to určitě nebude jediný případ genové systémové léčby v medicíně, cena určitě půjde dolů,“ doplnila ji Haberlová. Náklady pro zdravotní systém by mohla snížit včasná diagnóza.
Jak to začalo
Jak se na Maxíkovy zdravotní komplikace vlastně přišlo? „Úplně mu začala padat hlavička, vůbec nelezl. Když pásl koníčky, tak mu začala padat hlava, tak jsme na to přišli, ale pořád se to bagatelizovalo a finální diagnóza u Maxe padla až ve 14 měsících,“ vyprávěl otec dítěte Jiří Mosler. Na finální verdikt lékařů čekali Maxík a jeho rodiče půl roku.
„Teď by bylo vhodné, aby se prosadil novorozenecký screening. A to dítě může být de facto úplně zdravé,“ dodal otec Maxe.
Spinální svalová atrofie postihuje jednoho z 10 tisíc lidí. O změně v zákoně, která by umožňovala na nemoc testovat ihned po narození, se uvažuje.
